In einer neuen Studie von der Wake Forest Institute for Regenerative Medicine (WFIRM) haben die Forscher entwickelt, die eine optimierte Mobilfunk-Plattform für die Bereitstellung Faktor 8 zur besseren Behandlung von Patienten mit Hämophilie A.
Hämophilie A ist eine genetische Erkrankung, die durch einen Mangel, oder die Abwesenheit, Gerinnung Faktor 8), einem essentiellen protein für die Blutgerinnung. Hämophilie A ist eine x-chromosomale Erbkrankheit, und damit fast immer betrifft Männer, und es tritt in 1 in 5.000 lebenden männlichen Geburten. Rund 20.000 Personen in den Vereinigten Staaten leiden unter Hämophilie A, und es wird geschätzt, dass mehr als 400.000 Menschen weltweit haben mit dieser verheerenden Krankheit, nach www.hemophilia.org. Hämophilie A ist derzeit behandelt mit Infusionen von teuren Faktor-8-Produkte 2-3 mal pro Woche für das gesamte Leben des Patienten.
Während diese Behandlungen haben sich dramatisch verbessert die Lebenserwartung von Patienten mit Hämophilie A, die Sie nicht verfügbar sind zu fast 75% der Patienten, Sie Kosten gut über $250.000 pro Jahr (pro patient), und Komplikationen können, senden Sie das Preisschild von mehr als $1 million. Außerdem, so viele wie 30% der Patienten mit der schweren form der Hämophilie A entwickeln Sie eine Immunantwort (Inhibitoren), um die Infusion Faktor 8 protein, rendering nachfolgenden Behandlungen unwirksam und die Platzierung der patient in Gefahr von lebensbedrohlichen Blutungen Ereignisse. Darüber hinaus, und vielleicht am wichtigsten ist, diese Behandlungen sind nicht kurativ.
Die Lieferung der Faktor 8 durch die gen-und/oder Mobilfunk-Plattformen hat deshalb die erwies sich als ein vielversprechender Ansatz, um die langfristige Korrektur der Hämophilie A. Bei dieser Studie, die Forscher untersucht die EIGNUNG der menschlichen Plazenta-Zellen, die als Trägermittel für den Faktor 8, und ermittelt eine optimale Faktor 8 transgen zu sezernieren therapeutischen Faktor 8 Ebenen von diesen Zellen. Mit Hilfe von Zellen, die modifiziert wurden, um über express-Faktor 8 ermöglicht die Sicherheitsvorkehrungen in der Produktion sind nicht möglich, wenn eine direkte Vektor-Injektion wird verwendet, um Patienten zu behandeln.
„Dies ist über die Lebensqualität für diese Patienten“, sagte führen Autor Grace Almeida-Porada, MD, Ph. D. von WFIRM. „Wir versuchen zu entwickeln, nicht nur eine Behandlung, sondern eine Heilung.“
Die Arbeitsgruppe demonstriert, zum ersten mal, dass die menschliche Plazenta-Zellen konstitutiv sezernieren niedrigen Niveaus von Faktor 8, bestätigt diese Zellen besitzen die Maschinen erforderlich, um auszudrücken und zu verarbeiten, diese herausfordernde protein, und darauf hindeutet, die Sie möglicherweise ideal geeignet als Mobilfunk-Plattform für die Bereitstellung und Herstellung von Faktor 8 zu korrigieren Hämophilie A.
„Wir haben gezeigt human placenta-derived mesenchymal Zellen besitzen mehrere ziemlich einzigartige Eigenschaften, die Sie ideal sowohl für Zelltherapie bzw. regenerative Medizin, und Fahrzeuge für den Faktor 8 Lieferung“, sagte Almeida-Porada. „Darüber hinaus, weil die pharmazeutischen Eigenschaften von Faktor 8 kann deutlich verbessert durch änderung der kodierenden Sequenz zu erleichtern Faktor 8-Verarbeitung und-Sekretion durch die Zellen, die wir identifiziert eine modifizierte Faktor 8 transgen, unter den mehreren entwickelt, die von unseren Kollegen an der Emory, ergab, dass die optimale Faktor-8-expression und-Sekretion von Zellen der Plazenta.“
Während unser erstes Ziel ist die Verwendung dieser Behandlung zu korrigieren Hämophilie A vor der Geburt, Almeida-Porada, sagte der Ansatz könnte auch verwendet werden, in denen Kinder und Erwachsene Patienten zu entwickeln, die den Faktor 8-Hemmer während Ihrer Lebensdauer. Weitere präklinische Studien erforderlich, um festzustellen, in-vivo-Wirksamkeit und Sicherheit dieser Therapie, für die sowohl Prä-und postnatale Empfänger, fügte Sie hinzu.