Forschung Entdeckung führt zu neuen klinischen Studie für Myelofibrose-Patienten

Forscher an Huntsman Cancer Institute (HCI) an der University of Utah (U von U) entdeckt, die in Laborversuchen, dass ein experimentelles Medikament namens selinexor blockieren möglicherweise eine entscheidende überlebens-Weg genutzt durch Myelofibrose Zellen. Ihre Studie wurde veröffentlicht in Clinical Cancer Research, einer Zeitschrift der American Association of Cancer Research. Auf diesen Erkenntnissen aufbauend, entwickelt und eine klinische Studie, jetzt offen HCI zu prüfen, das Medikament die Wirksamkeit bei Patienten mit Myelofibrose (National Clinical Trial 03627403).

Myelofibrose ist eine seltene Krebserkrankung, die verhindert, dass das Knochenmark von der Herstellung gesunder Blutzellen. Die Lebenserwartung variiert, aber die meisten Patienten nicht Leben, über fünf Jahre nach der Diagnose. HCI behandelt, etwa 25 neu mit der Diagnose Myelofibrose-Patienten ein Jahr.

Srinivas Tantravahi, das Baby wird von einem, MRCP, ein Arzt-Wissenschaftler am HCI und assistant professor für Medizin an der U von U, kümmert sich um Patienten mit Myelofibrose, und sagt, es ist eine sehr schwächende Krankheit. „Im wesentlichen ist es ein knochenmarkversagen. Die Patienten erleben schwere Symptome, einschließlich Vergrößerung der Milz, Anämie, Schmerzen im Bauch, Müdigkeit, und eine sehr schlechte Lebensqualität“, sagt Tantravahi, wer war Teil der Studie team. „Eine Stammzell-Transplantation kann möglicherweise eine Heilung der Erkrankung, aber die meisten Patienten mit Myelofibrose sind älter oder nicht gesund genug zu Unterziehen, die Wochen-lange Prozedur.“

Ein Medikament namens ruxolitinib ist die aktuelle primäre Behandlung von Myelofibrose-Patienten, die nicht gesund genug, um erhalten eine Stammzell-Transplantation. Dieses Medikament kann verringert die Größe der Milz, die Symptome lindern und die Lebensqualität zu verbessern, aber es nicht in der Regel, reduzieren den Anteil der malignen Zellen. Der Mangel an verfügbaren Therapien für Myelofibrose-Patienten motiviert, die Forschungs-team am HCI zu suchen, neue Wege für die Behandlung. „Ruxolitinib ist eine feine Droge, aber seine Effekte sind meist nur von kurzer Dauer. Und, bis jetzt, gab es keine anderen Optionen für Patienten, die nicht gesund genug für eine Stammzell-Transplantation“, sagt Dongqing Yan, Ph. D., wissenschaftlicher Mitarbeiter in der Deininger/O ‚ Hare Labor an HCI und Hauptautor der Studie.

Das team entdeckte Myelofibrose Zellen sind sehr empfindlich auf die blockade zellulärer Prozess, der als Atom-Zytoplasma-transport. Anthony Pomicter, MS, manager des Deininger/O ‚ Hare-Labor erklärt, „das Ergebnis eröffnet ein neues Fenster für die therapeutische intervention. Durch wunderbaren Zufall, selinexor, ein inhibitor dieses spezifischen Mechanismus, ist in klinischen Studien für bestimmte Blutkrebs und nun getestet werden, speziell bei Myelofibrose-Patienten.“

Die Forscher gearbeitet, um festzustellen, ob die Blockierung der nuklearen Zytoplasma-transport-Prozess zu verlangsamen das Wachstum von Myelofibrose-Zellen. Um dies zu erreichen, erzeugten Sie eine Art Maus mit einer bestimmten mutation, führt zu Symptomen sehr ähnlich zu denen von Myelofibrose-Patienten. Wenn diese Mäuse wurden behandelt mit der neu getestete Medikament selinexor reagierte Sie genauso gut wie die Behandlung mit ruxolitinib, und vor allem, selinexor tatsächlich erschienen reduzieren den Anteil der malignen Zellen.

Auf der Grundlage dieser Erkenntnisse, die Forscher entwickelte eine neue klinische Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit von selinexor in der Menschen mit Myelofibrose. Die klinische Studie der selinexor in der Behandlung von rezidiviertem/refraktärem Myelofibrose ist jetzt offen HCI. Ziel der Forscher ist es, zu registrieren, die mindestens 24 Patienten erhalten die Behandlung in einer Einstellung, wird es ermöglichen, die strengen Untersuchung der klinische nutzen und der überwachung von Nebenwirkungen. Wenn diese frühe Studie zeigt positive Ergebnisse für die Patienten, umfangreiche Studien mit weiteren Standorten und mehr Patienten geplant werden.